Grazie ai recenti progressi, le persone affette da diabete di tipo 1 (T1D) potrebbero potenzialmente liberarsi dai dispositivi di monitoraggio della glicemia e dalle iniezioni di insulina per anni o addirittura decenni. Il Programma Terapie Cellulari della Breakthrough T1D investe nella ricerca e negli studi clinici per sviluppare e fornire terapie che cambiano la vita e che reintroducono cellule sane che producono insulina nel corpo delle persone affette da T1D.
La Breakthrough T1D è la principale organizzazione che si occupa di curare il T1D da quando due famiglie fondarono l’organizzazione nel 1970, con l’obiettivo di sviluppare cure per i loro figli. Il dottor Aaron Kowalski è l’attuale CEO, ma ha trascorso molti anni come membro e poi leader del team scientifico dell’organizzazione. Sebbene lavori professionalmente nel campo del diabete da molto tempo, la sua famiglia è stata colpita dalla malattia da molto più tempo, oltre 40 anni.
Mio fratello Stephen ha ricevuto la diagnosi di diabete di tipo 1 all’età di 3 anni, nel 1977, e ha iniziato a farsi somministrare due dosi di insulina animale al giorno e a fare il test del glucosio nelle urine. A me è stato diagnosticato a 13 anni, nel 1984.
Breakthrough T1D International CEO Aaron Kowalski, Ph.D
Sebbene da allora siano stati compiuti molti progressi tecnologici per migliorare l’assistenza e il trattamento del T1D, la ricerca di una cura è ancora in corso. Un modo conosciuto per fermare la malattia è quello di sostituire le cellule beta distrutte con cellule che producono insulina e le proteggono, in modo che possano funzionare per molto tempo.
Oggi sono migliaia le persone affette da T1D che hanno visto normalizzarsi la glicemia grazie al trapianto. La tecnologia, tuttavia, rimane limitata a una piccola parte di persone a causa delle difficoltà di produzione delle cellule beta e della necessità di un’immunosoppressione cronica.
La terapia cellulare sostitutiva è stata una delle principali aree di interesse della Breakthrough T1D e l’ultima scoperta è rappresentata dalle isole derivate da cellule staminali. La Breakthrough T1D è stata leader nella ricerca sulle cellule staminali fin dall’inizio, finanziando oltre 150 milioni di dollari dal 2000, e diversi studi clinici innovativi potrebbero finalmente annunciare una soluzione.
Le isole derivate da cellule staminali potrebbero fornire una fonte illimitata che consentirebbe, in teoria, a tutti i malati di diabete di tipo 1 di disporre di questa terapia.
Breakthrough T1D International CEO Aaron Kowalski, Ph.D
La Breakthrough T1D e il Breakthrough T1D T1D Fund, un organismo a capitale misto di ricerca filantropica fondato nel 2016, credono che la concorrenza favorisca l’innovazione e che i “tiri multipli in porta” siano una buona cosa, e hanno effettuato diversi investimenti importanti nelle tecnologie di sostituzione cellulare. Il CEO della Breakthrough T1D è convinto che non si tratta di sapere se i trapianti di cellule staminali saranno disponibili per la comunità T1D, ma solo di sapere quando.
Non c’è niente che possa cambiare la vita più di togliere i microinfusori, abbandonare le penne di insulina e tornare a produrre la nostra insulina. Lo sogno ogni giorno, per me e mio fratello Steve e per tutti i malati di diabete di tipo 1.
Breakthrough T1D International CEO Aaron Kowalski, Ph.D
